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从占有COVID-19到解决困扰人类的永远挑衅,2020“生物技术猛公司”榜单火热出炉

▎药明康德内容团队编辑

今日,业界著名的年度“生物技术猛公司“(Fierce Biotech’s 2020 Fierce 15)榜单火热出炉。在新冠疫情席卷全球的2020年,Fierce Biotech选择的公司不光包含了多多行使尖端技术,抗击COVID-19的生物技术公司,还包括了与困扰人们的永远挑衅做搏斗的新兴公司。下面让吾们来晓畅以下今年上榜的生物医药新锐。

新锐名称:AbCellera

成立年份:2012

临床专攻:始末搜索和分析当然免疫体系,迅速发现抗体类药物

在2020年,AbCellera由于与礼来公司配相符发现靶向新冠病毒的候选抗体疗法LY-CoV555而为人所知,不过该公司的技术平台在防治通走病之外还能在治疗包括癌症和自己免疫性疾病在内的多栽疾病的抗体疗法开发方面发挥威力。

AbCellera的技术平台始末汇集高通量微流控技术,机器视觉和人造智能技术,能够在单细胞程度对B细胞进走筛选,从而挑高发现抗体候选疗法的速度和效率。这一技术的高效性在COVID-19大通走的环境下得到了足够的表现。它与礼来公司说相符开发的候选抗体疗法LY-CoV555是首批进入临床试验的新冠病毒中和抗体疗法之一。

今年5月,该公司完善数额为1.05亿美元的B轮融资,进一步推动其抗体药物开发技术平台的发展。

新锐名称:Accent Therapeutics

成立年份:2017

临床专攻:始末靶向RNA修饰蛋白治疗癌症

Accent Therapeutics是由斯坦福大学的Howard Chang教授、芝添哥大学何川教授以及Robert Copeland博士说相符创建。他们都是表面转录组学(epitranscriptomics)周围的特出学者。表面转录组学主要钻研RNA的结构、安详性、功能以及它们如何参与各栽疾病的发生。

RNA,尤其是信使RNA(mRNA),是DNA和细胞制造蛋白过程中间的“中介”。细胞会行使各栽酶将在RNA上增补或去除的化学基团。这些化学修饰固然不影响RNA的分子序列,却能够转折RNA的分子结构、安详性和功能,并最后影响特定mRNA翻译为蛋白质。

Accent公司的药物发现平台旨在筛选能够影响癌细胞滋长的RNA修饰蛋白(RNA modifying proteins, RMPs),然后始末开发幼分子化相符物靶向这些RMPs靶点,达到按捺癌细胞添生的终局。该公司的研发管线中的两个主要靶点为METTL3和ADAR1。METTL3是一栽RNA甲基化酶,它与急性髓系白血病(AML)和特定实体瘤的治疗亲昵有关。ADAR1是一栽RNA编辑酶,它的缺失能增补肿瘤细胞对抗肿瘤活性作梗素(IFNs)的敏感性。

今年6月,它与阿斯利康(AstraZeneca)达成配相符,共同开发特定RMPs临床前项现在。

新锐名称:Adagio Therapeutics

成立年份:2020

临床专攻:开发“广谱“冠状病毒抗体疗法

坦然有效的疫苗无疑是限制新冠疫情的有效手腕之一,然而,即使在研疫苗取得成功,照样会有一些人能够无法从中获好,他们包括晚年人和免疫体系弱点患者。Adagio Therapeutics公司的现在的是始末开发长效抗体疗法,只需每年注射两次,就能达到对新冠病毒90%以上的防护能力。

开发中和抗体行为治疗和预防新冠病毒的手腕也是Vir Biotechnology,新生元(Regeneron)、阿斯利康、礼来等公司的开发现在的。而Adagio公司的稀奇之处在于该公司致力于开发能够对新冠病毒、SARS-CoV-1和其它湮没新兴冠状病毒产生按捺作用的“广谱“抗体疗法。该公司现在的研发管线中已经包含了多栽非竞争性单克隆抗体,它们能够与冠状病毒刺突蛋白的分歧外位结相符,从而防止病毒始末基因突变产生免疫逃逸。其主打在研项现在有看在今年岁暮进入临床开发阶段。

新锐名称:Amylyx Pharmaceuticals

成立年份:2013

临床专攻:始末防止神经细胞的物化亡,延缓神经退走性疾病患者的认知和活动功能的降低

Amylyx公司由两名20出头的大弟子说相符创建,他们想要占有的疾病是神经退走性疾病中尤刁难明的阿尔茨海默病和肌缩短侧索强硬(ALS)。

该公司的主打在研疗法AMX0035由已经获得FDA准许治疗其它疾病的苯丁酸钠(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)组成。在神经退走性疾病中,神经细胞中线粒体和内质网频繁会展现变态。线粒体是细胞的“能量中间“,而内质网则是生产多栽蛋白的“厂房”,这两类细胞器的变态会导致蛋白折叠舛讹,能量代谢变态等题目,导致神经细胞的物化亡。

这两栽药物始末改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,能够延缓神经细胞的物化亡。近日,这款在研疗法在治疗ALS患者的2/3期临床试验中达到主要尽头。试验终局发布在《新英格兰医学杂志》上。

同时,该公司已经完善另一项治疗阿尔茨海默病患者的临床试验的患者注册,初步终局有看在明年4月公布。

有关浏览:两名大弟子在宿弃里的思考,如何为这些绝症患者带来一线曙光?

新锐名称:Atea Pharmaceuticals

成立年份:2014

临床专攻:始末靶向RNA病毒中的关键蛋白酶,治疗丙肝、呼吸道相符胞病毒(RSV)感染,以及COVID-19

Atea Pharmaceuticals是一家致力于开发口服抗病毒疗法的生物技术公司。该公司在以前几年里不息在凝神于开发治疗由单链RNA病毒引发的疾病的创新疗法。它聚焦于在单链RNA病毒复制过程中首到关键作用的RNA聚相符酶,致力于发现按捺RNA聚相符酶功能的创新核苷按捺剂。该公司的化相符物库中包含了上千个能够按捺分歧RNA聚相符酶活性的前药(pro-drug),其中一款名为AT-527的化相符物是该公司用于治疗COVID-19的主打在研药物。

今年5月,Atea完善高达2.15亿美元的融资,将声援开展2期临床试验,检验AT-527治疗主要COVID-19患者的疗效。该公司的研发管线中还包括治疗丙肝、登革热和呼吸道相符胞病毒感染的抗病毒在研疗法。

新锐名称:Carmine Therapeutics

成立年份:2019

临床专攻:开发不倚赖于病毒载体的基因疗法

基因疗法和核酸疗法想要发挥它们最大的治疗潜力,必要解决的一个关键题目是递送技术。现在常见的递送手腕为病毒载体或脂质纳米颗粒。然而,它们都有各自的限制性。Carmine Therapeutics公司旨在开发一栽不倚赖于病毒载体的新一代基因疗法递送方式。

Carmine公司开发的技术称为血红细胞胞外囊泡(RBCEVs)技术。这一技术与外泌体(exosomes)技术有些相通之处,然而也尤其稀奇之处。它从血红细胞的细胞膜产生,具有高度同质性,而且携带的DNA片段长度远超过现在的病毒载体。人类输血的漫长历史意味着它们具有卓异的坦然性,并且能够重复给药。

RBCEV的另一个益处是生产方式浅易,它能够从血库的血液中挑取获得,不必要任何细胞教育和扩添的过程。而且RBCEV当然就能够靶向脂质纳米颗粒不及靶向的人体布局,Carmine也能够始末修饰RBCEV的外貌蛋白,让它们靶向特定布局。

该公司在今年6月与武田(Takeda)公司达成配相符,共同开发治疗稀奇病的基因疗法。Carmine能够获得高达9亿美元的里程碑付款。

新锐名称:CureVac

成立年份:2000

临床专攻:开发基于RNA的预防性疫苗、癌症免疫疗法

在新冠疫情期间,CureVac与Moderna和BioNTech一首,由于致力于基于mRNA的新冠候选疫苗的开发而被人熟知。该公司获得德国当局约3.56亿美元的投资,与葛兰素史克公司达成研发配相符,并且在纳斯达克市场完善IPO。

该公司的新冠候选疫苗现在处于1期临床开发阶段,它的稀奇之处在于始末对RNA非转录序列的优化,降矮了RNA疫苗所需的剂量。在首个临床试验中,这款在研疫苗的最大剂量为8 µg,与之相比,Moderna公司的新冠候选疫苗在3期临床试验中的剂量为100 µg。这一特点准许CureVac在同样的RNA产能情况下生产出更多的新冠疫苗。

除了开发治疗多栽传染病的RNA疫苗以外,该公司的研发管线中还包括调节肿瘤微环境的mRNA疗法和用于治疗非幼细胞肺癌的mRNA疫苗。CureVac同时也在开发基于蛋白的创新疗法。

新锐名称:EQRx

成立年份:2019

临床专攻:开发对患者、医疗健康体系和社会义务更幼的创新药物

EQRx公司在今年1月完善2亿美元的A轮融资,该公司的现在的始末重新设计药物开发过程,开发患者能够义务得首,并且有利于医疗健康体系可不息发展的创新药物。该公司最初的计划是始末“in-license“,从G1 Therapeutics和豪森药业(Hansoh Pharma)等公司获得在研疗法进走进一步开发。

该公司同时计划采用“迅速追随者“(fast followers)的研发策略,开发挨近50栽生物制剂和幼分子药物,治疗癌症和自己免疫性疾病。

新锐名称:Goldfinch Bio

成立年份:2016

临床专攻:开发治疗肾病的精准疗法

Goldfinch Bio公司致力与开发治疗肾脏疾病的创新疗法,它的药物开发策略基于两大技术平台。第一个技术平台是名为肾脏基因组图谱(Kidney Genome Atlas)的数据库,它包含了从肾脏布局活检中获得的基因组、转录组、以及蛋白组学数据,以及从电子病历中获得的患者疾病挺进新闻。对这一数据库的深耕能够发现创新秀类基因靶点。

然后,该公司会行使基于人类干细胞生成的肾细胞和肾脏类器官对靶向这些靶点的候选疗法进走验证。Goldfinch开发的肾脏类器官不光可用于体外实验,还能够植入到动物模型中,对湮没疗法进走体内实验检测。

该公司靶向TRPC5的主打项现在已经进入临床概念验证阶段。日前,综合av伊人该公司还与吉利德科学公司达成一项数额可达20亿美元的研发制定,基于肾脏基因组图谱,共同开发治疗糖尿病肾病(DKD)和其它稀奇肾病的创新疗法。

新锐名称:Imvax

成立年份:2015

临床专攻:开发自体肿瘤细胞疫苗

Imvax公司的现在的是治疗胶质母细胞瘤(GBM),它是最刁难治的侵占性脑癌之一。该公司采取的策略是行使患者自己的肿瘤细胞制成激发免疫体系逆答的肿瘤疫苗。

该公司开发的IGV-001将从患者大脑中切除的肿瘤布局与按捺肿瘤添生的逆义分子同化,然后包裹在一个准许大分子排泄的排泄室(biodiffusion chamber)中植入患者的腹部。这会始末多栽机制添强患者免疫体系对肿瘤抗原的逆答。在植入48幼时之后,排泄室被掏出,完善疫苗接栽过程。

在去年的AACR大会上,Imvax公司宣布了IGV-001的1b期临床试验终局。试验终局表现,授与授与最高剂量疫苗接栽的患者,中位总生存期达到21.9个月,高于历史上只授与标准疗法患者的外现(14.6个月)。

现在该公司正在进走一项包含93名患者的2b期临床试验,并将追求这一策略治疗卵巢癌、三阴性乳腺癌和膀胱癌等6栽其它癌症类型的奏效。

新锐名称:Ona Therapeutics

成立年份:2019

临床专攻:迁移性癌症

许多片面肿瘤患者的5年生存率超过90%,但是癌症一旦迁移,他们的生存率就会隐微降低。Ona Therapeutics公司的现在的是特异性靶向展现迁移的癌细胞。

该公司的科学创首人发现,迁移的癌细胞与原位癌细胞相比,不光具有分歧的基因外达图谱,在新陈代谢方面的需求也大不相通。原位癌细胞主要仰仗糖分进走新陈代谢,而迁移的癌细胞则主要仰仗脂类行为“能量来源“。他们发现名为CD36的受体在促进迁移性癌细胞滋长的脂质代谢中首到关键作用,所以决定开发靶向CD36的创新疗法。

该公司的候选疗法在动物实验中能够将存在于幼鼠淋阿谀中的次级肿瘤体积降矮80-90%。

新锐名称:Quench Bio

成立年份:2018

临床专攻:始末靶向介导热症逆答的“中介“治疗多栽热症性疾病

在治疗热症性疾病方面,许多公司采取的策略是靶向促热性细胞因子通路,例如靶向白介素(interleukins)和它们的受体的多栽药物。也有的公司的研发策略是靶向上游热症信号通路,例如阻断热症幼体(inflammasome)的活性。

而Quench Bio公司开发的创新疗法靶向的是信号通路中间的蛋白gasdermin D。这一蛋白在热症中的作用在2015年首次在两篇《当然》发外的论文中被阐述。当细胞对促热症刺激产生逆答时,gasdermin D会导致细胞开释大量促热症分子,并且展现称为细胞焦亡(pyroptosis)的物化亡过程。这一过程与细胞凋亡相比,具有更强的促热性特征。

Gasdermin D的稀奇之处在于它好似是介导多栽热症信号通路的“中介“,所以始末靶向gasdermin D,有能够影响多条信号通路的传导。现在,Quench Bio正在行使多栽药物开发工具追求靶向Gasdermin D的药物,计划在明年进入动物实验阶段。

新锐名称:QurAlis

成立年份:2018

临床专攻:肌缩短侧索强硬和额颞叶痴呆

肌缩短侧索强硬(ALS)是首因复杂的神经退走性疾病,致病的基因突变能够出现在超过25栽基因上,其中许多基因突变同时会导致额颞叶痴呆(FTD)。

QurAlis的技术平台始末行使干细胞技术,将ALS患者的皮肤细胞转化为多精明细胞,再分化成为分歧的神经细胞,从而构建ALS的体外模型。行使这些模型,钻研人员能够体系性地分析分歧患者亚群中,导致疾病挺进的特定因为。该公司在今年完善数额为4200万美元的A轮融资,将行使其ALS的干细胞模型,检验多栽在研疗法的奏效。

新锐名称:Rome Therapeutics

成立年份:2019

临床专攻:始末靶向基因组中的“垃圾DNA“开发创新疗法

人类基因组中,只有2%为请示蛋白相符成的编码基因,其它98%的片面为非编码基因,在很长的一段时间内,科学家们异国意识到非编码基因的作用,并冠以这些非编码基因“垃圾DNA”的称号。然而,许多非编码基因具有主要的调控作用,而Rome Therapeutics的现在的是始末靶向称为重复基因组(repeatome)的非编码基因,开发治疗癌症和自己免疫性疾病的创新疗法。

重复基因组清淡处于“睡眠“状态,然而当细胞处于答激状态时,它们会被激活,这能够引发禀赋免疫体系驱逐受到毁伤的细胞。Rome Therapeutics的策略是始末激活或按捺特定重复基因组,激活或按捺禀赋免疫体系,治疗癌症、感染、和自己免疫性疾病等多栽疾病类型。

新锐名称:Sana Biotechnology

成立年份:2018

临床专攻:解决细胞和基因疗法面对的多重挑衅

Sana Biotechnology公司拥有庞大的现在的,该公司的研发现在的是:用基因疗法修复人体内的任何细胞;用细胞疗法替换人体内的任何细胞;开发响答的技术,让这些疗法成为能够。

固然在以前10年里,基因疗法和细胞疗法邻域取得了长足的挺进,但这一周围还有宏大潜力能够发掘。Sana公司细胞能够始末整相符多栽技术,行使基因和细胞疗法治疗普及的疾病,包括由于单个基因突变引首的稀奇病,也包括影响数百万人的常见疾病。

该公司的研发项现在包括不必要在体外进走基因工程改造,在患者体内直接将T细胞转化为CAR-T细胞。以及如何让同栽异体细胞疗法不会受到免疫体系的抨击。同时,该公司还在进一步开发基因编辑工具,能够对分歧细胞进走各栽精准的基因编辑。

现在,Sana公司已经荟萃了业界细胞疗法的诸多精英,共同打造其核心技术。该公司在今年6月还宣布完善了高达7亿美元的融资,为它解决基因和细胞周围面对的多重挑衅挑供了兴旺的资本助力。

注:本文旨在介绍医药健康钻研,不是治疗方案选举。如需获得治疗方案请示,请前去正途医院就诊。

参考原料:

[1] Fierce Biotech's 2020 Fierce 15. Retrieved September 28, 2020 from https://www.fiercebiotech.com/special-report/fierce-biotech-s-2020-fierce-15

[2] Fierce Biotech Names AbCellera a “Fierce 15” Company of 2020. Retrieved September 28, 2020, from https://www.abcellera.com/news/2020-09-28-abcellera-named-fierce15

[3] 重磅!何川与Howard Chang共同竖立,崭新癌症疗法获4000万美元A轮融资. Retrieved September 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzIzMTU0NTM5MA==&mid=2247488695&idx=1&sn=06a1eb088ae242b9373719892e42e3b7&chksm=e8a3dbf6dfd452e0064811c81746f94aba98e5e5f28568d7e7e4f7fd0164b0a922796974d17e#rd

[4] 速递 | 阿斯利康半年内三度布局RNA药物开发,剑指RNA修饰蛋白. Retrieved September 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649994820&idx=3&sn=329738b584b0b36bb4764fcaeef3cc61

[5] 两名大弟子在宿弃里的思考,如何为这些绝症患者带来一线曙光?Retrieved September 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649997880&idx=1&sn=f4e61b8c5e2bb98ff23a07849dbb50eb

[6] 创造历史!融资7亿美元,这家细胞疗法新锐凭的是啥?Retrieved September 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzIzMTU0NTM5MA==&mid=2247495753&idx=1&sn=c026b9bdff9477c48c476da215907dfa

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